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Aug 03, 2023

휴이다진 테라퓨틱스, 유전성 실명 치료용 HG004에 대해 FDA 희귀 소아 질환 지정 획득

뉴스 제공: 2023년 8월 7일, 13:15 BST 이 기사 공유 상하이 및 CLINTON NJ, 2023년 8월 7일 /PRNewswire/ -- 임상 단계 생명공학 회사인 HuidaGene Therapeutics(辉大基因，"HuidaGene")

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2023년 8월 7일, 13:15 BST

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상하이 및 뉴저지 클린턴, 2023년 8월 7일 /PRNewswire/ -- CRISPR 기반 프로그래밍 가능 게놈 의약품 개발에 주력하는 임상 단계 생명공학 회사 HuidaGene Therapeutics(辉大基因,"HuidaGene")가 오늘 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 발표했습니다. FDA는 RPE65 돌연변이(RPE65-IRD)로 인한 유전성 망막 질환 치료용으로 HG004에 희귀 소아 질환 지정(RPDD)을 부여했습니다. FDA는 미국에서 영향을 받는 사람이 200,000명 미만이고 주로 18세 이하 어린이에게 영향을 미치는 심각하거나 생명을 위협하는 질병에 대한 새로운 치료법의 인센티브 개발에 RPDD를 부여합니다. RPDD 프로그램은 승인을 받은 후원자가 후속 마케팅 신청에 대해 긴급 6개월 우선 검토를 받은 것으로 간주될 수 있거나 판매 또는 양도될 수 있는 우선 검토 바우처(PRV). PRV는 역사적으로 1억 달러가 넘는 가격을 기록해 왔으며 PRV에 대해 지불한 최고 가격은 3억 5천만 달러였습니다. 수십억 달러 규모의 약품을 출시하는 대기업의 경우 6개월간 규제 검토가 가속화되는 것은 상당한 경제적 가치가 있을 수 있습니다. 가장 최근에 Sarepta Therapeutics는 PRV를 1억 2백만 달러에 판매했습니다.

"미국 FDA의 이번 희귀 소아 질환 지정은 HuidaGene이 RPE65-IRD에 대한 HG004를 통해 해결하려고 하는 중요한 미충족 의학적 요구를 강조합니다."라고 CCRA의 공동 창립자이자 CEO인 Alvin Luk 박사, MBA, 최고 경영자(CEO)는 말했습니다. 휴이다진의 "HG004는 지난 3월 미국 FDA로부터 RPDD와 희귀의약품 지정(ODD)을 모두 승인받아 임상 개발에 대한 세액 공제, 특정 FDA 신청 수수료 면제, 7년 시장 독점권 및 약물 개발 과정 지원을 허용했습니다. 클리닉에서 HG004의 발전을 기대하고 전 세계 환자에게 응답하겠다는 우리의 약속을 확고히 유지하십시오."

HuidaGene의 공동 창립자이자 최고 과학 책임자인 Linyu Shi 박사는 “이 파괴적인 유전성 실명의 치료 옵션에 대한 절박한 필요성을 강조하는 미국 FDA로부터 또 다른 중요한 규제 피드백을 받게 되어 기쁘게 생각합니다.”라고 말했습니다. "우리의 전임상 연구 데이터에 따르면 HG004는 Rpe65-/- 마우스의 망막 기능 회복에 있어 AAV2-hRPE65(LUXTURNA 유사)보다 상당한 우월성을 입증했습니다. 우리는 전 세계적으로 희귀 유전 질환에 대한 혁신적인 유전 의약품을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다."

RPE65 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환 정보 유전성 망막 질환(IRD)은 250개 이상의 유전자 중 하나의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 실명 질환 그룹입니다. 레버씨 선천성 흑내장증(LCA), 중증 유아기 발병 망막 이영양증(SECORD), 조기 발병 중증 망막 이영양증(EOSRD) 및 색소성 망막염(RP)은 모두 RPE로 인한 유전성 망막 질환이라는 제목으로 분류될 수 있습니다65 돌연변이(RPE65-IRD)는 동일한 질병의 표현형 연속체를 나타내는 것으로 간주됩니다. 출생부터 5세 사이에 전형적으로 발병하는 RPE65-IRD는 주로 야맹증, 점진적인 시야 상실, 중심 시력 상실 등 몇 가지 일반적인 임상 소견을 나타냅니다. RPE65-IRD와 관련된 심각한 조기 시력 상실을 고려하면 언어, 사회적 기술, 행동을 포함한 다른 발달 영역도 지연될 수 있습니다.

HuidaGene 소개 - 辉大基因 HuidaGene Therapeutics(辉大基因)는 게놈 의학의 미래를 다시 쓰기 위해 CRISPR 기반 유전 의학의 발견, 엔지니어링, 개발에 주력하는 글로벌 임상 단계 생명공학 회사입니다. 상하이와 뉴저지에 본사를 둔 HuidaGene은 안과학, 이과학, 근육학 및 신경학을 포괄하는 다양한 전임상 치료 프로그램을 통해 전 세계적으로 환자의 요구를 해결하는 데 최선을 다하고 있습니다. 우리는 현재 RPE65 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환에 대한 임상 프로그램과 신생혈관 연령 관련 황반변성, 색소성 망막염, 유전성 청력 상실, 뒤시엔 근이영양증, MECP2 중복 증후군 프로그램을 포함한 전임상 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 회사의 CRISPR 기반 치료법은 질병의 원인을 치료함으로써 생명을 위협하는 상태의 환자를 치료할 수 있는 잠재력을 제공합니다. HuidaGene은 게놈 편집 의학의 미래를 변화시키기 위해 최선을 다하고 있습니다. 자세한 내용은 http://www.huidagene.com을 방문하거나 LinkedIn(http://www.linkedin.com/company/huidagene)에서 팔로우하세요.